질병 원인 유전자 사전에 차단할 수 있다

크리스퍼 유전자가위, 표적유전자 교정 정확성 입증

국내 연구진이 크리스퍼 유전자가위의 정확성을 입증해 추후 유전질환 및 항상 세포치료제 개발에 활용을 기대할 수 있게 됐다.

미래창조과학부와 기초과학연구원(IBS)의 유전체교정연구단은 서울대 김종일 교수 및 툴젠 연구소장 김석중 박사와 공동연구를 통해 유전체 교정 도구의 하나인 크리스퍼 유전자가위가 인간세포 내에서 정확히 표적 유전자에만 작용할 수 있음을 입증했다고 10일 밝혔다.

이번 연구로 질병의 원인이 되는 유전자를 사전에 차단하는 등 보다 정교한 유전체 교정을 할 수 있게 됐다. 크리스퍼 유전자가위는 줄기세포 및 체세포에서 유전병의 원인이 되는 돌연변이를 교정하거나 항암 세포치료제를 개발하는 도구가 될 것으로 큰 기대를 모으고 있었지만, 그동안 크리스퍼 유전자가위 활용시 원하는 유전자를 정확히 제거할 수 있는지를 측정할 방법이 없어 안전성에 대한 문제가 제기돼왔다.

연구진은 인간의 DNA를 크리스퍼 유전자가위로 처리한 후 유전체 시퀀싱을 통해 크리스퍼 유전자가위에 의해 잘리는 표적 염기서열과 비표적 염기서열을 찾는 방법을 개발했다.

또한 크리스퍼 유전자가위를 구성하는 가이드 RNA의 말단에 구아닌 염기를 추가함으로서 인간 유전체에서 단 한군데에만 작용하는 정교한 유전자가위를 만드는데 성공했다.

김진수 IBS 유전체교정연구단장은 “만약 크리스퍼 유전자가위가 의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르게 되면 원하지 않는 돌연변이를 유발할 수 있다”며 “크리스퍼 유전자가위의 안전성을 확인할 수 있어 유전자치료제, 세포치료제 개발에 큰 진전이 있을 것”이라고 밝혔다.

한편 이번 연구 결과는 생명과학 및 화학 분야 세계 최고권위의 저널인 네이처 메소드(Nature Methods, IF 25.953)지에 10일(영국 현지시각 10일 16시) 발표됐다. 더불어 이 기술은 지난 1월 네이처 메소드지(誌)가 선정한 ‘2015년 기대되는 중요 실험기법(2015 Methods to Watch)’ 8개 중 하나로 소개돼 주목을 끈 바 있다.