툴젠, 유전자 치료적합 CRISPR/Cas9 유전자 가위 개발

눈-간 유전성 질병치료 프로그램 개발중

유전체 교정 전문 기업인 툴젠(대표 김종문)이 바이러스 유전자치료 적합 CRISPR/Cas9 유전자가위를 개발했다고 27일 밝혔다.

해당 연구는 툴젠, 기초과학연구원(김진수 단장), 서울대병원(김정훈 교수) 공동연구에 의해 수행 되었으며, 지난 21일 ‘Nature Communications’에 논문으로 발표됐다.

CRISPR/Cas9은 최근 생명과학 기술로 주목받고 있는 유전자 교정의 핵심도구다. 유전자교정은 세포내에서 유전정보를 정확하게 바꾸는 기술로, 기존에는 치료할 수 없는 인간 질병을 치료할 수 있는 신기술로 주목받고 있다.

기존에는 CRISPR/Cas9 효소의 크기 때문에 치료 기술 개발에 어려움을 겪었지만, 이번 연구를 통해 지금까지 발견된 CRISPR/Cas9 효소 중 가장 작은 CRISPR/Cas9 유전자가위를 이용해 최근 임상적으로 활발히 활용되고 있는 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus, AAV) 기술과 접목할 수 있다는 사실을 입증했다.

툴젠은 이번 연구를 바탕으로 눈, 간과 관련한 유전성 질병 및 난치병에 대한 유전자 교정 치료 프로그램을 개발중이다.

툴젠은 유전자가위 기술을 바탕으로 질병 치료제 및 동식물 육종 등의 유전자 관련 사업을 전개하고 있는 바이오벤처로, 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽을 비롯한 9개국에서 등록 및 심사가 진행중이다.