첨단재생의료 치료 1호 승인…재발 위험 높은 희귀 림프종 환자 대상

첨단재생의료 치료 1호로 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료계획이 승인됐다.

보건복지부는 지난 23일 가톨릭대학교 여의도성모병원(실시 책임자: 혈액내과 전영우 교수)이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료계획이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 거쳐 첨단재생의료 치료제도 시행(2025년 2월) 이후 첫 ‘첨단재생의료 치료’로 적합 의결됐다고 밝혔다.

치료계획명은 ‘치료 후 재발 가능성이 높은 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 완전관해 환자에게 자가 면역세포치료제 VT-EBV-N을 투여해 재발을 방지하고, 장기 생존을 유도하는 첨단재생의료 치료’로 15명을 대상으로 진행된다. 자가유래 EBV 특이 T세포 정맥투여하는데, 4주간 주 1회 투여, 4주 휴약, 4주간 주 1회 투여(총 8회, 12주)이다.

가톨릭대학교 여의도성모병원에 따르면 선보일 첨단 치료법은 표준치료를 마친 완전관해 상태의 고위험 환자에게 환자 본인의 혈액에서 추출해 배양한 'EBV 항원 특이 면역세포(T세포)'를 투여하는 방식이다. 이 T세포는 림프종 세포 표면에 발현된 EBV 항원을 정밀 타격해, 몸속에 남아있을 수 있는 미세한 암세포를 제거하고 재발을 억제함으로써 장기 무병 생존율을 높이는 것을 목적으로 한다.

병원 측은 이번 승인은 지난 2017년부터 2025년까지 수행한 제2상 임상연구시험 결과를 기반으로 확보했다는 점에서 의의가 크다며, 병원은 장기적인 연구를 통해 확보한 안전성과 유효성 데이터를 바탕으로 첨단재생의료법 시행(2025년 2월) 이후 실제 치료 계획 심의가 가능하도록 특례를 부여한 기획형 규제샌드박스를 적극 활용했다고 전했다.

치료비용은 7620만 7178원(치료 시 4000만원 납부, 이후 5년 이내 재발하지 않을 시 3000만원 추가 납부)이며, 다만 치료 후 5년 이내 재발 시 비용은 전액 환불된다. 투여용 인체세포의 채취·처리 및 투여행위 등 첨단재생의료 치료에 직접적으로 소요되는 비용은 비급여로 적용되나, 림프종을 치료하는 과정에서 발생하는 검사료, 진료비 등은 통상적인 요양급여 기준에 따라 국민건강보험 적용이 가능하다.

이번에 승인된 치료는 항암치료를 마친 후 완전관해됐으나 재발 가능성이 큰 엡스타인-바 바이러스(EBV, Epstein–Barr Virus) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종(ENKL) 환자를 대상으로 환자 본인 유래 EBV 항원 특이 면역세포(T세포)를 투여하는 첨단재생의료 치료이다.

첨단재생의료 치료는 의료법(제12조)에 따른 의료행위가 이루어지는 과정에서 첨단재생의료를 이용하는 치료로서, 신의료기술평가를 통해 안전성·유효성을 검증받은 의료기술 또는 의약품 품목허가를 통해 효능을 입증한 의약품이 아니다.

이번에 승인된 치료 제1호는 상업용 임상시험 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의 신청이 가능하도록 특례를 부여한 기획형 규제샌드박스를 통해 신청된 사례이다.

이번 건은 임상 2상 시험 결과를 기반으로 치료계획을 작성해 제출했으며, 심의위원회의 적합 의결 이후 산업융합 규제특례심의위원에 상정되어 규제특례 부여 여부 논의 후 치료가 실시될 예정이다.

김현숙 보건복지부 첨단의료지원관은 “제1호 첨단재생의료 치료 승인으로 재발 위험성이 높은 희귀 림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다”라며 “이번 치료 1호 승인은 첨단재생의료 치료제도가 의료 현장에서 시작됐다는 점에서 의미가 크며, 앞으로도 미충족 의료수요에 대응하기 위해 첨단재생의료 치료가 원활히 실시될 수 있도록 제도개선 등 지원을 강화해 나가겠다”라고 밝혔다.

전영우 여의도성모병원 혈액내과 교수(림프종센터장)는 “이번 첨단재생의료 치료 1호 승인은 그동안 치료 옵션이 제한적이었던 희귀 림프종 환자들에게 새로운 생명의 희망을 줄 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 면역세포치료의 첫걸음이 고위험군 환자분들의 장기 생존을 돕는 의미 있는 디딤돌이 될 수 있을 것이고, 오랜 기간 병원의 전폭적인 지원 하에 연구팀이 쌓아온 임상연구 역량이 실제 환자 치료 단계로 진입하는 획기적인 전환점이 될 것”이라고 밝혔다.

한편 림프절외 NK/T세포 림프종은 EBV와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다. 이에 따라 이번 치료는 표준치료 이후에도 재발 위험이 높은 림프종(ENKL) 환자에게 EBV 특이 면역세포를 투여해 남아 있을 수 있는 암세포를 제거하고, 재발을 억제하며 생존율을 높이기 위해 제공된다.