블록버스터 신약을 기대하는 우리 제약바이오 기업들의 개발이 한창이다.
우선, 비보존이 개발 중인 신경병증성 통증 치료 신약 후보 물질 ‘VVZ-2471’은 2025년 2차 국가신약개발 사업 임상 2상 단계 과제에 선정됐다. 이에 따라 비보존은 2년 동안 정부와 매칭 형태로 연구개발 지원을 받게 된다.
VVZ-2471은 세로토닌 수용체 2A형(5-HT2A)과 메타보트로픽 글루타메이트 수용체5(mGluR5)를 동시에 차단하는 혁신신약(First-in-class)이다. 현재 대상포진 후 신경통(PHN) 환자를 대상으로 개발 중이다. PHN은 치료 옵션이 제한적이고 기존 약물의 낮은 반응률과 높은 부작용 때문에 치료제 수요가 크다.
비보존은 국내 환자를 대상으로 임상시험 제2상을 진행 중이다. 유효성과 안전성 결과가 확보되면 13주 투여 기반의 글로벌 임상으로 확대된다. 글로벌 임상은 미국·유럽·아시아 등 다지역에서 시행될 예정이다.
또 젬백스는 진행성핵상마비(PSP) 장기 임상시험 결과에서 GV1001의 효과와 안전성을 확인했다. 72주간 진행된 임상시험에서 PSP-RS 유형에서 GV1001 저용량군은 72주 차에 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급 척도 총점 변화량에서 5.61점 악화하는데 그쳤다.
회사는 72주 동안의 임상 전체 데이터 및 선행 임상에서 확인한 바이오마커 결과를 모두 반영하여 글로벌 3상 임상을 추진할 계획이다.
임상을 주도한 서울시 보라매병원 이지영 신경과 교수는 “환자들이 더 이상 기다리지 않도록 신속히 후속 3상 임상을 개시해 환자들이 약을 사용할 수 있게 되길 바란다”라고 밝혔다.
독일 루트비히 막시밀리안 대학 군터 U. 회글링거 신경과 교수는 “저용량 투여군에서 질병의 진행이 현저히 감소했다는 데이터는 주목할 만하다”라며 “PSP 치료제 개발 분야의 기존 임상시험에서는 유례를 찾기 힘든 획기적인 성과”라고 평가했다.
피터 쉴러 아이콘(ICON)의 신약개발 솔루션 담당 수석부사장(독일 프레제니우스대학 교수)은 “흔한 PSP-RS 유형 환자들의 질병 진행이 1.5년의 기간 동안 임상적으로 의미 있게 지연되었다는 것은 고무적인 결과”라고 밝혔다.
이와 함께 유빅스테라퓨틱스는 국가신약개발사업 임상 과제로 선정됐다. 회사가 개발 중인 ‘UBX-303-1’은 세포 내에 존재하는 단백질 분해 시스템을 이용해 타깃 단백질이 분해되도록 유도하는 표적 단백질 분해 기술이 적용된 물질이다. B세포 림프종 환자에서 과발현, 과활성화된 BTK를 분해함으로써 암을 치료하는 기전을 가지고 있다.
회사는 우리나라와 미국에서 재발성/불응성 B세포 림프종 환자를 대상으로 UBX-303-1의 1상 임상시험을 진행 중이다. 이번 과제 선정으로 회사는 2027년 9월까지 개발비를 지원받게 된다.
서보광 대표는 “UBX-303-1은 더 광범위한 BTK 내성 변이에 대한 활성을 가지며 B세포 수용체 신호전달의 주경로와 우회경로를 모두 차단할 수 있다”라고 설명했다.
아울러 지니너스는 미국암학회(AACR) 학술지인 ‘Cancer Immunology Research’에 공간오믹스 기반 면역세포 구성과 치료반응의 상관관계를 규명한 연구 결과를 발표했다.
회사는 연구에서 종양미세환경(TME) 내 단일세포 수준의 면역세포 구성이 암종과 무관하게 공통 패턴을 형성한다는 사실을 확인했다. 단핵구–대식세포 계열의 분화 경로가 면역반응과 치료 효과를 결정짓는 핵심 축이라는 점을 규명했다.
연구에서 여러 암종에서 유사한 골수성 세포가 반복적으로 관찰됐다. 치료반응과 직접 연관된 특정 세포 타입이 존재하는 것으로 나타났다. 이는 기존의 암종별 분석을 넘어 범암종(pan-cancer) 기반 면역 표적 발굴을 가능케 한다는 점에서 주목된다.
회사의 싱글셀·공간오믹스 기반 AI 플랫폼 ‘인텔리메드’(IntelliMed)는 이번 연구에서 확인된 면역패턴을 임상과 신약 개발 의사결정에 적용하도록 설계된 플랫폼이다.
회사는 국내 대형 바이오텍들과 인텔리메드를 활용한 실전형 신약개발 프로젝트를 진행 중이다. 회사 관계자는 “연구는 지니너스가 데이터 생성–AI 분석–임상 적용을 아우르는 전주기 역량을 보유하고 있음을 입증했다”라고 설명했다.
