미국 식품의약국(FDA)이 젬백스앤카엘의 진행성 핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’을 희귀의약품으로 지정했다.
미 FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등의 혜택이 있다.
젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 준비 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 여러 혜택을 받을 수 있게 됐다. 관련해 GV1001은 작년 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받은 바 있다.
GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 여러 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전이 눈에 띈다. 젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 마쳤다.
그 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성이 확인됐다. 앞서 진행된 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 유의미한 통계가 확인됐다.
현재 회사는 국내에서 2상 임상시험 12개월 연장 임상시험을 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다.
PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상은 균형 상실·인지 기능 장애·근육 경직 등이 있다. 현재까지 근본적인 치료제가 없다.
회사 관계자는 “전 세계에서 희귀의약품 개발에 대한 지원책을 펴고 있다”라며 “효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공하겠다”라고 밝혔다.
