식품의약품안전처가 26일 성인에서 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 ‘기브라리주(기보시란나트륨)’을 허가했다.
급성 간성 포르피린증(AHP)은 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓여 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.
해당 치료제는 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해, 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포빌리노겐의 생성을 억제해 급성 간성 포르피린증의 증상을 감소시킨다.
아미노레불린산 합성효소 1이란, 간에서 헴 합성 과정에 사용되는 효소로 아미노레불린산을 생성한다.
식약처 관계자는 “이 약이 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것”이라고 기대했다.
