미국 식품의약국(FDA)이 한미약품이 개발 중인 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(BTD)로 지정했다.
혁신치료제로 지정되면 미 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 된다. 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사도 허용된다. 또 우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성이 확대된다.
한미약품 이문희 GM임상팀장은 “혁신치료제 지정으로 임상시험 제3상을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와 긴밀하게 논의할 것”이라며 “Rolling Review의 장점도 잘 활용할 계획”이라고 밝혔다.
에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제다. 앞서 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. FDA는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정한 바 있다.
관련해 EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정하며, 해당 신약의 광범위한 잠재력을 높이 평가한 바 있다. 선천성 고인슐린증이란, 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다.
한미약품은 기존 치료 방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤’을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중이다. 한미약품이 작년 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시켰다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이다. 결과는 올해 하반기 발표된다.
최인영 R&D센터장은 “FDA의 혁신 치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성과 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내린 것”이라며 “빠른 개발로 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 것”이라고 밝혔다.
