식품의약품안전처는 한국세르비에가 수입하는 희귀의약품 ‘팁소보정’(이보시데닙)을 5월22일 허가했다고 밝혔다.
팁소보정은 IIDH1(Isocitrate Dehydrogenase1, 이소시트르산 탈수소효소) 변이 양성 표적치료제로 ▲급성 골수성 백혈병을 새롭게 진단받은, ‘만 75세 이상’ 또는 ‘집중유도 화학요법이 적합하지 않은 동반 질환이 있는 성인 환자’에게 아자시티딘(DNA의 메틸화를 방해해 종양세포의 증식을 억제)과 병용 ▲이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법으로 허가받았다.
IDH1는 돌연변이가 생기면 비정상적으로 많은 대사물질(2-HG)을 생성해 암세포의 성장과 생존을 촉진하는 역할을 한다.
팁소보정은 변이된 IDH1 효소를 억제해 대사물질(2-HG) 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하고, 암세포의 사멸을 유도한다.