한미약품이 자사 급성골수성백혈병(AML) 신약 ‘투스페티닙(TUS)’에 대해 투스페티닙·베네토클락스(VEN)·저메틸화제(HMA)의 삼제 병용요법 파일럿 연구를 진행한다.
우선 한미약품의 파트너사 앱토즈는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 패턴으로 표적하는 혁신 신약 TUS를 개발 중이다. 현재 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.
앱토즈는 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성이나 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독이나 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.
임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR)나 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났다. 앱토즈는 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다고 밝혔다.
특히 재발/불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS/VEN 병용 시 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응이 나타났다.
TUS 투여 시 특별히 주목할 만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응은 발견되지 않았다는 게 회사의 설명이다. 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다는 것.
앱토즈는 ▲유럽혈액학회(EHA)에서 재발/불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS/VEN 병용요법 데이터 발표 ▲1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS/VEN/HMA) 파일럿 연구 개시 ▲미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 ▲내년 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 TUS 용량 선정 발표 ▲삼제 병용요법의 임상 2·3상 개시 등의 일정을 공개했다.
윌리엄 라이스 앱토즈 회장은 “재발/불응성(R/R) AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여하자 TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다”며 “해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐으며 현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다”고 말했다.
아울러 “임상 데이터를 기반으로 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 TUS·VEN·HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다”고 밝혔다.
