메드팩토의 TGF-β 억제제 ‘백토서팁’이 종양 치료에 효과가 있음이 입증됐다. 해당 연구 논문은 국제학술지 ‘Cancers’에 게재되며 학계의 주목을 받았다.
회사는 김효송 세브란스병원 교수팀과 함께 데스모이드 종양 환자의 종양 샘플에 대한 유전체 분석을 실시했다. 그 결과, 타육종과 비교해 데스모이드 종양에서 TGF-β의 신호 전달이 높게 활성화됨이 확인됐다. 이는 데스모이드 종양과 TGF-β 신호 전달의 연관성을 입증된 것.
또 기존 치료제인 이매티닙과 백토서팁의 병용 투여 시, 이매티닙을 단독 투여할 때보다 데스모이드 종양의 세포생존율이 감소한다는 사실을 규명했다.
특히 백토서팁 병용 투여 후 11개월 후 데스모이드 종양 환자의 종양 크기가 현저하게 감소한 것으로 나타났다. 이에 대해 메드팩토는 백토서팁 병용 요법이 데스모이드 종양의 성장을 효과적으로 억제해 잠재적 치료 옵션으로의 가능성을 확인했다고 밝혔다.
참고로 데스모이드 종양은 공격성 섬유종증으로 알려진 희귀 질환이다. 현재 허가된 의약품이 전무한 실정. 중증 환자들에게 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있지만 치료 반응률이 높지 않아 대체 요법 확보가 시급하다.
메드팩토는 지난 2020년 미국 임상종양학회에서 백토서팁-이매티닙 병용 요법을 6개월 시행한 임상 1b상에서 100%의 무진행생존율이 나타난다는 결과를 공개한 바 있다. 이매티닙 단독 요법 시 65%~80%였던 것과는 대조적인 결과다.
회사 관계자는 “데스모이드 종양에서 TGF-β 신호 전달 활성화가 입증됐다”며 “임상을 재조정한 벡토서팁이 데스모이드 종양 치료에 효과가 있다는 것을 재확인했다”고 기대감을 드러냈다.
한편, Cancers에 게재된 논문은 ‘포괄적 분자 프로파일링 및 임상병리학적 특성에 기초한 데스모이드 종양에서의 TGF-β 경로의 치료적 의미’이다.
