머크는 CRISPR를 더욱 효율적이고 유연하게 작동하도록 개선해 새로운 유전자 교정 도구로 발전시킨 신기술 '프록시(Proxy)-CRISPR'을 개발했다고 22일 밝혔다.
CRISPR 유전자 교정 기술은 제한적이거나 치료법이 없는 만성 질환과 암 등 의학적 난제에 대한 가장 진보적인 연구 방법이다. 암과 관련된 유전자의 규명부터 시각 장애를 일으키는 돌연변이를 되돌리는 등 CRISPR의 응용분야는 매우 다양하다. CRISPR는 Cas9라고 불리는 효소를 사용해 DNA를 절단함으로써 유전자 교정을 가능케 하지만, DNA 상의 목표 부위에 대한 접근 능력은 일부 제한적이었다.
Proxy-CRISPR은 이전에는 도달할 수 없었던 게놈 부분에 CRISPR의 접근을 가능케 한다. 박테리아에서 발견되는 본연의 CRISPR 시스템은 고도의 재조작 없이는 인간 세포에서 작동할 수 없다. 하지만 Proxy-CRISPR는 자연계 CRISPR 단백질 재조작 과정 없이 활용될 수 있도록 개선된 간편한 유전자 조작 방법이다.
이번 연구 결과는 '포유류 유전자 조작을 위하여 Proxy-CRISPR를 통한 다양한 CRISPR-Cas 시스템의 특이적인 활성화'라는 제목으로 지난 4월 네이처커뮤니케이션즈에 게재됐다. 해당 논문은 Proxy-CRISPR가 DNA 상의 유전자 교정 목표 부위를 오픈시켜 보다 효율적이고 유연하게 CRISPR이 작용하도록 하는 메커니즘을 설명하고 있다. 머크는 Proxy-CRISPR 기술에 관한 여러 개의 특허도 출원한 상태다.
Proxy-CRISPR은 머크의 기존 CRISPR 응용기술에 대한 후속 연구 중 하나로, 올해 하반기에는 추가 유전자 교정 도구로서 Cas 및 Cas와 유사한 단백질들도 출시할 예정이다.
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머크 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라는 "더욱 융통성 있고 사용하기 쉬운 유전자 교정 기술 덕분에 기초연구, 바이오 프로세싱, 신규 치료법 연구 분야에 더 큰 가능성이 열리게 됐다"면서 "유전자 교정 기술의 리더로서, 머크의 신기술은 유전자 교정 분야가 당면한 과제를 해결하려는 머크의 강력한 의지를 잘 보여주는 하나의 사례이며, 우리는 지속적으로 CRISPR 연구를 우선순위로 삼을 것"이라고 밝혔다.
머크는 유전자 교정 분야에서 14년의 역사를 가지고 있으며, 유전자 교정을 위한 맞춤형 생체 분자들을 전 세계에 제공한 첫 번째 기업이다. 머크는 또한 최초로 인간 전체 게놈을 대상으로 하는 CRISPR 라이브러리를 개발해 연구자들이 보다 효율적으로 신약 개발 및 질병 치료법 개발을 가속화 할 수 있도록 지원하고 있다. 이와 함께 유전자 및 세포 기반의 치료법 개발을 지원하고 있으며, 바이러스 벡터 시스템도 생산하고 있다. 지난해 머크는 유전자 교정 기술에 대한 전담 팀을 구성하고 적극적인 투자를 진행하고 있다.
