세계 최초 '세포막편집' 기술로 질병 치료

KIST, 세포막에 막단백질 삽입 기술 개발

결함이 있는 세포막에 원하는 단백질을 직접적으로 전달, 편집 교정하면서 질병을 치료하는 기술이 세계 최초로 개발했다.

한국과학기술연구원(원장 이병권, KIST) 테라그노시스연구단 김인산, 양유수 박사 연구팀은 표적세포의 세포막에 막단백질을 직접적으로 삽입시키는 ‘세포막 편집’이라는 획기적인 기술을 구현하기 위해 엑소좀(Exosome) 기반의 새로운 플랫폼을 구축했다고 21일 밝혔다.

생체막(Biomembrane)은 다양한 생명현상을 정상적으로 유지시키는 필수적인 관문으로, 생명현상을 조절하기 위해서는 세포막 단백질의 역할이 매우 중요하다. 많은 질병들은 막단백질(Transmembrane Protein)의 결함, 손상과 관련이 있는데, 국내 연구진이 결함이 있는 세포막에 원하는 단백질을 전달, 교청하는 기술을 개발한 것이다.

융합 엑소좀을 이용한 세포막 편집 기술 도식

현재까지, 막단백질 결함을 치료하기 위한 방법으로는 유전자 치료, 약물 치료 등이 알려져 있으나, 이는 부작용 뿐만 아니라 임상 적용에 제한이 있어 새로운 해결책이 필요한 실정이었다.

연구진은 세포에서 자연적으로 생성하는 나노 입자인 엑소좀 표면에 융합을 일으킬 수 있는 수포성 구내염 바이러스인 ‘G 단백질’(VSV-G)을 표출시켰다. 이 연구를 통해 연구진은 수포성 구내염 바이러스 G 단백질 뿐만 아니라 포도당 수송체가 동시에 표출된 엑소좀을 개발, 효과적으로 근육세포의 막에 포도당 수용체를 전달할 수 있음을 실험을 통해 확인했다.

양유수 박사는 “다양한 질병의 원인이 세포막 단백질과 관련되어 있음에도 불구하고, 막단백질의 손상, 결함을 회복시킬 수 있는 방법은 거의 없었다”며 “이번 연구를 통해, 엑소좀이 다양한 질병의 치료 플랫폼’으로 활용 가능하다는 점을 보여준 것”이라고 밝혔다.