AAVnerGene, 수확 단계서 약 1e16 GC/L 및 70% 초과 완전 캡시드 달성한 차세대 단일 플라스미드 AAV 생산 플랫폼 AAVone®2.1 발표

로크빌, 미국 메릴랜드주, 2026년 5월 10일 /PRNewswire/ -- 5월 8일 AAVnerGene Inc.가 AAV 벡터 생산성, 완전 캡시드(full-capsid) 수율, 제조 효율성 및 비용 효율성을 개선하도록 설계된 자사의 독점적인 AAVone® 단일 플라스미드 AAV 생산 시스템의 차세대 진화 모델 AAVone®2.1 출시를 발표했다.

AAVone®2.1은 세포 배양액 1리터당 ~1x10^16 게놈 카피(genome copies, GC)와 수확 단계에서 70%를 초과하는 완전 캡시드를 달성했으며, 이는 빈 캡시드(empty capsid) 비율이 높은 경우가 많은 AAVone®1.0 및 기존 다중 플라스미드 AAV 생산 시스템 대비 중요한 진전을 의미한다. 이 플랫폼은 여러 AAV 혈청형 전반에서 성능을 입증했으며, HEK293 기반 세포주 및 기존 제조 워크플로와의 호환성도 보였다.

이러한 개선은 전체 벡터 품질을 향상하는 동시에 플라스미드 요구량, 배양 용량, 정제 부담, 공정 단계, 공정 시간 및 제조 비용을 줄일 수 있다. AAV 생산의 핵심 제약을 해결함으로써 AAVone®2.1은 AAV 기반 유전자 치료 프로그램의 임상 및 상업적 확장성을 지원하도록 설계됐다.

AAVnerGene의 최고기술책임자(CTO)인 왕치자오(Qizhao Wang) 박사는 "AAV 제조는 유전자 치료에서 여전히 가장 중요한 기술적 및 경제적 과제 중 하나"라며 "지난 수십 년간 이 분야는 기존 다중 플라스미드 시스템 덕분에 지속되었지만, 생산성, 빈 캡시드 부담 및 정제 복잡성의 한계는 계속해서 개발과 상용화에 장벽을 만들고 있다. AAVone®2.1은 벡터 생산성과 완전 캡시드 비율을 개선하는 간소화된 단일 플라스미드 시스템을 통해 이러한 과제를 해결하기 위해 개발됐다"고 말했다.

AAVnerGene의 최고경영자(CEO)인 위다오잔(Daozhan Yu) 박사는 "AAV 유전자 치료는 상용화 과제에 계속 직면해 있으며, 가장 중요한 제약 요인에는 제조 비용, 벡터 품질, 공정 확장성이 있다"면서 "AAVone®2.1은 AAV 제조를 더욱 간소화하고 확장 가능하며 비용 효율적으로 만들어 더 많은 AAV 유전자 치료 프로그램이 임상 및 상업적으로 실현 가능해지도록 지원할 잠재력이 있다"고 강조했다.

AAVnerGene의 파트너들은 해당 기술을 라이선스했으며, 이 플랫폼을 사용해 여러 AAV 유전자 치료 프로그램을 개발하고 있다. 회사의 목표는 제조 장벽을 극복하고 개발 비용을 절감하며 환자에게 도달할 수 있는 유전자 치료 프로그램의 수를 확대하는 데 도움이 되는 핵심 지원 기술을 제공하는 것이다.

AAVnerGene Inc. 소개

AAVnerGene은 AAV 유전자 치료의 병목 현상, 즉 제조, 독성, 적격성 평가 및 전달 문제를 해결하기 위한 솔루션을 개발하는 미국 메릴랜드 소재 바이오테크 기업이다. 회사의 플랫폼에는 AAVone®, AAV-Q(역가 및 rcAAV 분석 플랫폼), ATHENA(캡시드 엔지니어링 플랫폼)가 포함되며, 이러한 플랫폼은 AAV 유전자 치료제 개발에서 생산성, 품질, 확장성, 효율성 및 안전성을 개선하도록 설계됐다.

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