식품의약품안전처는 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소디주’(토퍼센)를 8월20일 허가했다고 밝혔다.
이에 따라 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증(ALS, 근육이 약해지고 점차 운동실조에 이르는 중증 희귀질환) 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
칼소디주는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1, 항산화 작용을 하는 단백질로서 활성산소로부터 신경세포 손상을 막아주는 효소로 돌연변이 시 신경질환 유발) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증 환자의 SOD1 mRNA에 결합해 변형된 단백질(SOD1) 합성을 감소시키는 핵산 치료제이다.
식약처는 이 치료제를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제31호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다며, 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이라고 전했따.
