KIST, '건성 황반변성' 점안 치료제 개발…"사업화 추진"

천연물신약사업단, 국내외 제약사와 글로벌 임상 추진

과학입력 :2024/11/28 12:21

국내 연구진이 실명 원인인 황반변성 점안 건성용 치료제를 개발했다. 국제 임상이 마무리되는대로 사업화에 나설 계획이다.

한국과학기술연구원(KIST, 원장 오상록)은 천연물신약사업단 서문형 박사팀이 점안 투여가 가능한 새로운 건성 황반변성 치료 물질을 개발했다고 27일 밝혔다.

황반변성은 65세 이상 노인에게 주로 나타난다. 환자의 90%는 건성으로 시력 손상이 경미하다. 그러나 이 가운데 30%는 심각한 시력 손상을 초래한다.

논문 제1저자인 KIST 임윤, 김태겸 박사후연구원과 교신저자인 서문형 선임연구원.(왼쪽부터)

현재 안구에 직접 주사하는 건성 황반변성 치료제는 2종이 나와 있다. 그러나 이 주사제는 합병증 우려도 있고, 시력 회복에 대한 효과도 기대만큼 크지 않다는 것이 전문가 분석이다.

연구팀은 기존 주사제를 대체하기 위해 황반변성 주요 발병 원인으로 알려진 톨유사수용체(Toll-like receptor, TLR)의 염증 신호에 주목했다.

TLR 도메인 서열을 짧게 자른 펩타이드로 류마티스관절염, 루푸스, 패혈증 등 중증 염증질환 모델에서, 염증신호 억제 효과를 확인한 미국 연구자 보고서 등을 참고했다.

연구팀은 먼저 자연계에 존재하는 톨유사수용체 신호전달 단백질과 구조가 유사한 수만 개의 단백질로부터 펩타이드 서열을 추출해 19만 개 이상의 방대한 펩타이드 약물 라이브러리를 구축했다.

이후 신호전달 단백질에만 특이적으로 결합할 수 있는 펩타이드 탐색 기술을 활용, 톨유사수용체의 신호전달 단백질 간의 상호작용을 억제하는 후보 펩타이드를 발굴했다.

연구진은 펩타이드를 건성 황반변성이 유도된 실험 쥐 눈에 점안 투여한 결과 펩타이드가 처리된 그룹은 정상 쥐와 유사한 수준으로 망막 세포를 보호할 뿐만 아니라 망막 변형이 현저히 감소했다.

톨유사수용체의 신호전달 단백질을 활용한 대규모 펩타이드 라이브러리 구축과 스크리닝, 세포 및 동물모델에서의 효능 검증 과정 모식도.

제1저자인 KIST 임윤 박사후연구원은 “펩타이드 기반 새로운 점안제가 건성 황반변성 치료에서 기존 주사제를 대체할 수 있음을 확인했다”고 말했다.

KIST 서문형 박사는 "현재 국내외 제약회사와 기술사업화 및 글로벌 임상시험을 추진 중“이라며 ”글로벌 황반변성 시장은 2027년 60억 달러로 예상된다“고 덧붙였다.

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KIST 천연물신약사업단은 노인성 질환, 특히 암과 안과 질환 치료를 위한 글로벌 신약 개발을 목표로 지난 9월 출범했다.

연구는 KIST 주요사업 및 우수신진연구사업으로 수행됐다. 연구 성과는 국제 학술지 ‘어드밴스드 사이언스’ 속표지 논문으로 선정됐다.

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