GC녹십자가 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)’을 받았다.
해당 치료제는 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이지만, 아직 허가 받은 치료제가 없는 실정이다.
GC녹십자와 노벨파마는 지난 2020년부터 환자 체내에서는 발현되지 않는 ‘헤파란 N 설파타제’를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발해왔다.
뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소 생산에 성공, 국내외 다수의 특허도 확보했다. 향후 GC녹십자의 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 공동 임상 연구가 이뤄질 예정이다.
회사 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받았다”며 “신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.
