올리패스(244460)는 ALS(루게릭병) 치료제 신약개발 프로그램이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘범부처 국가신약개발사업 신약기반 확충연구’ 과제에 선정됐다고 25일 밝혔다.
이에 따라 올리패스는 향후 2년간 KDDF 과제 수행을 통해 ALS 치료제 신약 후보물질을 도출하게 된다.
국가신약개발사업은 국내 제약‧바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강의 필수조건인 의약주권 확보를 위해 제약기업과 학‧연‧병의 오픈 이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 2조 2천억원 규모를 투자한다.
미국 프로야구 선수인 루게릭이 앓았던 병으로 널리 알려진 ALS는 운동 신경의 퇴화로 인하여 근육이 퇴화하는 난치성 희귀 질환으로, 환자는 인구 10만명 당 4.5명 정도로 추산된다.
발병 이후 3~5년 정도 생존하는 것으로 알려진 치명적인 질환이나, 발병 원인이 명확하지 않아 효과적인 치료제가 개발되지 못했다. 그러나 90% 이상의 ALS 환자들에서 STMN2 단백질 발현이 감소된 것이 최근 보고되면서 STMN2 단백질이 ALS 치료제 개발의 유망 타겟으로 급부상하고 있다.
STMN2 단백질 발현량을 정상 수준으로 회복시켜 주기 위해서는 STMN2 Pre-mRNA에 작용하는 RNA 치료제 기술이 필요하다. 올리패스 CSO인 김성천 박사는 “STMN2 mRNA에 작용하는 방식의 통상적인 RNA 치료제 기술로는 ALS 치료제 개발은 불가능하다. 이러한 STMN2 단백질의 기술적 특성으로 인해 ALS 치료제 개발은 Pre-mRNA에 특화된 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼 기술과 궁합이 잘 맞는다”고 설명한다.
올리패스는 STMN2 단백질 발현량을 복원하는 RNA 치료제 다수의 선도화합물들을 이미 확보하고 있다. 이를 ALS 치료제의 신약 후보물질로 확정하기 위해 약동력학 등의 다양한 측면에서 추가적인 확인이 필요하다는 것이다.
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그간 올리패스의 RNA 치료제 파이프라인은 비마약성 진통제, 당뇨성 망막증 치료제, 비만 치료제, 당뇨 치료제, 고지혈증 치료제 등의 거대 환자군 품목들에 집중되어 왔으나, 대다수의 난치성 희귀 질환들 역시 RNA 치료제 방식으로 효과적으로 제어될 수 있다.
한편 호주에서 임상2a 시험 평가가 진행되고 있는 올리패스의 비마약성 진통제 프로그램의 경우, 초기 오픈 라벨 시험 결과이지만 당초 목표한 진통 효능과 약효 지속력이 무난하게 확보된 것으로 파악되고 있다. 정신 올리패스 대표는 “비마약성 진통제와 ALS 치료제 모두 신경 세포에 작용하는 공통점을 갖고 있으므로, 비마약성 진통제 OLP-1002의 임상 개발 과정에서 얻어진 경험과 지식이 향후 ALS 치료제 개발에 매우 유용할 것으로 기대한다”고 밝혔다.
