최근 국내에서 허가받은 사노피 ‘레주록’이 만성 이식편대숙주반응 줄이는 대안이 될 것이라는 기대가 높다.
만성 이식편대숙주질환(cGVHD)은 동종 조혈모세포 이식을 받은 환자의 절반에서 발생하는 합병증으로 전신에 걸쳐 다발적으로 발생하는 숙주 반응으로 인해 환자의 생명을 위협하며 삶의 질에 큰 영향을 끼치는 중증질환이다.
사노피의 한국법인(이하 사노피)은 24일 만성 이식편대숙주질환 치료제 ‘레주록’(Rezurock, 성분명: 벨루모수딜메실산염) 허가 기자간담회에서 임상적 가치와 치료 혜택에 대해 소개했다.
이 자리에서 김희제 서울성모병원 혈액병원장은 ‘만성 이식편대숙주질환의 질병 부담 및 치료 한계’를 주제로 만성 이식편대숙주질환의 미충족 수요와 높은 질병부담에 대해서 발표했다.
김희제 교수는 “cGVHD는 이식 후 100일 이상 생존한 동종 조혈모세포 이식 환자의 30%에서, 70%에서 발생하는 것으로 알려져 있다”며 “이식 환자의 경우 원질환 재발이 23%이지만, cGVHD도 21%에 달한다”고 밝혔다.
이어 “cGVHD는 폐를 포함해 치료하기 어려운 장기도 영향을 줄 수 있어 치료 목표는 염증을 줄여주고, 섬유화 되지 않게 하는 것”이라며 “cGVHD은 혈액암 환자의 암의 재발을 제외한 비재발 사망율에서 37.8%를 차지하는 가장 주요한 사망원인으로 1차 치료제인 스테로이드제로 충분한 치료 효과를 보지 못하는 환자가 70%에 달하고, 2차 치료제도 반응이 없어 3차 치료로 넘어가는 환자도 50%에 달해 새로운 치료 대안이 절실한 상황”이라고 덧붙였다.
또 “만성 이식편대숙주질환 환자의 42%는 진단 당시 4개 이상의 장기에 숙주 반응을 앓고 있으며, 전신에 다발적으로 발생하는 증상은 환자의 삶의 질을 현격히 저하시킨다”며 “특히 폐와 간에서 발생하는 숙주 반응은 혈액암 환자에게 치명적인 영향을 끼칠 수 있는데 레주록은 기존 치료제에 반응하지 않는 환자의 폐와 간 숙주 반응을 효과적으로 관리할 수 있는 치료옵션”이라며 기대감을 표시했다.
김 교수는 “여러 장기에 침범하며 다양한 질병징후를 보여 차단할 수 있는 치료제가 나오면 좋겠지만 아직까지는 나타나기 전에 막을 방법이 없고, 나타나도 중등도 전에 막기 어려운 상황”이라며 “치료 확률 0%의 환자가 개선이 가능할 수 있다는 점에서 기대감이 크고, 당장 보험이 안되지만 지원프로그램도 생겼고, 자비로 쓰며 효과 보는 환자도 있을 것이다. 다만 3차 치료에 쓸수 있는데 좀 더 빨리 쓰게된다면, 학술적으로 1차에 사용이 가능해지면 주요 장기가 망가지는 환자도 줄지 않을까 기대한다”고 말했다.
정준원 세브란스병원 혈액내과 교수는 ‘만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가 받은 레주록의 임상적 유용성’을 주제한 발표에서 레주록의 허가 근거가 된 임상연구 ROCK Star 결과를 소개했다.
정준원 교수는 “조혈모세포 이식은 제공자 면역체계도 이동하는 것으로 면역반응이 생길 수밖에 없기 때문에 증상 조절을 위해 면역을 억제하면서 감염에 대항하는 면역력을 일정 수준으로 유지하는 균형이 매우 중요하다”며 “ROCK Star 연구에서 레주록을 1일 1회 200mg 복용한 환자군의 75%에서 객관적 치료 반응율이 나타났으며, 64%에서는 스테로이드 사용 용량 감소가 확인됐고, 삶의 질 측면에서도 52%에서 개선 효과를 확인했다”고 밝혔다.
이어 “그동안은 2차 치료 후에도 증상이 개선되지 않은 만성 이식편대숙주질환 환자들에게 다시 스테로이드를 포함한 병용요법을 적용해야 했는데 감수해야 할 부작용 위험이 높아 고민이 많았다. 레주록의 임상연구 결과를 보면 1년 시점에 치료 환자의 62%에서 치료 반응을 나타내며 사망 또는 새로운 전신요법을 사용하지 않은 것으로 나타나 이제 cGVHD도 혁신적인 3차 이상의 치료옵션을 갖게 된 것에 큰 의의가 있다”고 강조했다.
한편 ‘레주록’은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 경구용 ROCK2 선택적 억제제로 지난 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 2차 이상 전신요법에 실패한 12세 이상 환자의 만성 이식편대숙주질환 치료제로 허가를 받았다.
사노피 메디컬부의 김나래 메디컬 어드바이저는 “레주록은 만성 이식편대숙주질환에 대한 새로운 작용기전을 가진 ROCK2 선택적 억제제로, 현재 국내에 허가된 치료 옵션 중, 만성 이식편대숙주질환만을 위해 특화된 의약품”이라며 “특히 만성 이식편대숙주질환 환자에게 가장 치명적인 폐와 간의 손상에서 개선 효과를 확인한 것이 특징이며, 이번 허가로 2차 이상의 전신요법에도 실패한 만성 이식편대숙주질환 환자들이 혁신적인 치료제를 통해 삶의 질이 크게 개선되길 기대한다”고 강조했다.
회사 측은 오는 11월 레주록을 정식 유통한다는 계획이며, 이후 건강보험급여도 신청한다는 방침이다.
