"CDMO 이익을 신약개발에 재투자하는 모범 바이오기업이 되겠다”

“CGT CDMO 이익을 신약개발에 재투자하는 선순환 구조의 모범 바이오기업이 되겠다” 장종욱 이엔셀 대표가 코스닥 상장을 앞두고 밝힌 목표다.

장종욱 이엔셀 대표는 6일 여의도 콘래드호텔에서 진행한 기자간담회에서 “GMP(제조 및 품질관리) 기술 기반의 차세대 세포‧유전자치료제 기술 혁신으로 치료제 국산화와 인류 건강증진에 기여하겠다”며 “바이오기업도 기술이 있으면 매출 발생이 가능하고, 신약 출시까지 기다리는 것이 아니라 CDMO 이익을 신약개발에 재투자하는 선순환 구조를 만들겠다”고 말했다.

이엔셀은 2018년 삼성서울병원 장종욱 교수가 교원 창업으로 설립됐으며, 삼성생명공익재단과 삼성벤처투자가 약 11% 지분투자했다. CGT CDMO 사업, 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제(EN001) 기반의 신약개발 등의 사업을 진행하고 있으며, 지난해 매출액은 105억원(2022년 대비 43% 증가)이다.

전략 파트너인 삼성서울병원과 신약개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력체계를 구축하고, CGT 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다.

장 대표는 “세포도 병원에서 얻어야 하고, 유전자질환은 환자를 대형병원에서 만날 수 있어 병원 협력은 필수”라고 설명했다.

이엔셀은 세포와 바이러스 벡터(Viral vector)를 동시에 생산할 수 있는 GMP 시설을 구축해 원스톱 CDMO 서비스를 제공하고 있는데, 글로벌 대형 제약사 노바티스와 얀센의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 중앙세포처리센터(CCPC)로 지정돼 각각 상업, 임상 3상용 B세포 림프종 치료제 반제품을 위탁개발 생산 중이다. CDMO는 의약품 위탁생산(CMO)에 개발(Development)의 개념을 더해 생산공정 최적화 및 상용화 등 일련의 신약개발 과정을 위탁개발생산하는 것을 말한다.

CDMO 사업의 주요 대상인 첨단바이오의약품은 신성장 산업 분야로 국가적 관심이 높아 블루오션으로 부상하고 있지만, 다품목 소량 생산이 가능한 전용 시설이 필요하고, 품목이 다양한 만큼 제조 방법도 다양해 표준화가 어렵다는 특징이 있다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포, 조직 또는 유전자를 원료로 제조한 의약품으로 세포 및 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오 융복합제제 등 종류가 다양하다.

이엔셀은 연구 단계에 있는 고객사의 세포 또는 바이러스 벡터 원천기술에 ‘다품목 CGT 치료제 개발 GMP 플랫폼 핵심 기술’을 적용해 인체 투여가 가능한 첨단바이오의약품으로 구현한다. 회사는 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 누적 매출 242억원, 누적 수주 금액 380억원을 기록한 바 있다.

장종욱 대표는 “글로벌 수준의 GMP 역량을 바탕으로 국내 1위 다품목 CGT CDMO 트랙레코드를 보유하고 있으며, 다품목 제품 생산 경험과 의약품 규제기관 승인 제품 수주 이력이 새로운 CDMO 프로젝트 수주의 주요한 열쇠”라며 “당사는 2022년 5월 AAV 유전자치료제 위탁 생산을 의뢰받아 국내 최초로 바이러스 벡터 CDMO를 통해 매출을 발생시키고 초기 시장 형성에 기여했다는 점에서 큰 경쟁력을 갖는다”고 말했다.

이엔셀은 서울시 강남구 삼성서울병원 내에 GMP 제1공장(580㎡), 경기도 하남시(4604㎡)에 GMP 제2공장과 제3공장 등 첨단바이오의약품 생산과 개발에 특화된 인프라를 통해 CAR-T 치료제를 포함, 국내 유일의 세포 및 바이러스 벡터 동시 생산 ‘원스톱 CDMO’ 서비스를 제공하고 있다.

1공장은 무균공정실, 무균전처리실 등을 갖추고 있으며, 임상등급의 줄기세포, 면역세포, 엑소좀 치료제를 생산하고 있다. 음압 및 양압 GMP 시설을 갖춘 제2공장은 임상등급의 CAR-T, 키메릭항원수용체 자연살해세포(CAR-NK) 항암 치료제 등을, 제3공장에서는 임상등급의 유전자치료제 바이러스 벡터를 제조하고 있다.

장종욱 대표가 이엔셀의 개발중인 치료제, CDMO사업에 대해 설명하고 있다

장 대표는 “우리는 정통파 CDMO 기업이다. 처음부터 다품목을 만들 수 있는 시설을 갖췄다는 점에서 다른 CDMO 기업과의 차별된다”며 “삼성바이오로직스 등이 제2세대 바이오시밀러 물질을 생산한다면, 우리는 3세대 물질인 첨단바이오의약품을 생산해 분야가 다르다”고 밝혔다.

이엔셀은 기존 중간엽 줄기세포치료제의 한계를 극복한 차세대 중간엽 줄기세포치료제 EN001을 개발하고 있다. 근본적인 치료제가 부재한 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증에 적용해 개발 중으로 각각 임상 1b상, 임상 1/2상, 임상 1/2a상을 승인받았다.

회사 측은 “초기 계대 중간엽 줄기세포 대량 획득 기술을 통해 생산 단가를 절감하고, 배양 시간을 절반 가량 단축해 세포 노화를 억제함으로써 효능을 증진한 것이 특징”이라며 “바이오마커 기술을 통해 공정 성공률을 높이고, 인체 투여가 가능한 동결 제형을 적용해 활용성을 끌어올렸다”고 설명했다.

치료제도 개발 중인데 ‘EN001’은 이엔셀이 세계 최초 개발한 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제다. 최적 조직 선별 기술을 적용해 고효능, 고수율 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 얻고, 탯줄 미세환경 모사 배양법을 사용해 배양 기간을 20일 가량 단축해 세포 수율을 높인 것이 큰 특징이라고 회사는 설명했다.

뿐만 아니라 자체 개발한 냉동 제형으로, 세포 안정성 유지에 효과적이고 추가 품질시험이 불필요하며 인체에 직접 투여가 가능하다고 덧붙였다.

EN001은 2022년 4월과 5월 해당 질환에 대한 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있으며, 근육과 신경 질환에 특화된 치료 효능을 보이는 중간엽 줄기세포치료제로 샤르코-마리-투스 병(CMT), 듀센 근디스트로피 병(DMD), 근감소증을 적응증으로 한다. ODD는 임상 2상 종료 후 일정 기간 내 임상 3상 결과를 제출하는 조건으로 품목 허가 신청이 가능하며, 4년간 독점 판매가 가능하다.

이엔셀은 EN001-CMT, EN001-DMD 임상 2상이 완료되는 시점에 조건부 품목허가를 신청할 계획이며, 임상 진행 속도가 가장 빠른 EN001-CMT의 품목허가 신청은 오는 2026년을 목표로 하고 있다.