최근 많은 제약회사들이 희귀질환에 대한 연구개발을 진행하며 그동안 치료제가 없었던 질환에도 새로운 치료법이 속속 도입되고 있다. 한국로슈 신경과학 사업부(Neuroscience Squad, NS)는 주로 희귀질환이나 신경계 질환 중 현재 치료에 있어 미충족 수요가 있는 분야에서 환자에게 새로운 치료 솔루션을 제공하고, 나아가 환자들의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 약제 이상의 의료환경 개선을 목표로 활동하고 있는 사업부다. 단순히 치료제를 제공하는 것을 넘어 병원 중심의 치료 환경을 가정 중심으로 어떻게 하면 자연스럽고 효과적으로 바꿔 나갈 수 있을지, 이를 통해 환자들에게 어떻게 더 나은 치료 환경을 제공할 수 있을 지 정부‧학회 등 다양한 관계자와 함께 고민하고 효과적인 솔루션을 제공하기 위한 활동을 진행하고 있다.
편의성 높인 척수성 근위축증 및 시신경척수염 치료제…급여로 환자 혜택
지난해 로슈의 척수성 근위축증 치료제(리스디플람)와 시신경척수염 범주질환 치료제(사트랄리주맙)가 건강보험급여 적용을 받으며 보다 많은 환자에게 부담을 줄인 치료 혜택을 제공할 수 있게 됐다. 특히 환자의 복약 편의성을 높인 제형으로 개발되며 많은 관심을 끌고 있다.
김묘진 신경과학 사업부 희귀질환 파트너는 “작년 급여를 받은 로슈의 경구형 척수성 근위축증 치료제는
환자들이 처음으로 자가 투여할 수 있는 약으로 개발됐다는 점에서 특별하다. 근육이 굉장히 약해진 분들이 사실 병원에 오시거나 활동하기 어려운 환경에서 약제를 집에서도 투여할 수 있다는 점이 큰 장점”이라고 말했다.
이어 “다수 글로벌 임상을 통해서 생후 16일 이상의 영아부터 60세에 이르는 환자분까지 다양한 폭넓은 연령대의 환자에서 효과와 안전성을 확인했다”며 “국내에는 2020년에 허가가 되었고 2023년에 3년 만에 급여가 되면서 올해는 환자 접근성이 보다 개선됐다”고 덧붙였다.
또 “척수성 근위축증이라고 하면 척수와 관련된 근육에만 문제가 있는 것처럼 들릴 수 있지만, 전신 세포의 생존운동뉴런(SMN) 단백질 감소로 신경근 외 다양한 체내 기관 및 소화관, 혈관 등의 기능에도 영향을 미치는 전신성 질환으로 알려져 있다”며 “자가 투여로 중추 신경계 뿐 아니라 말초까지 약물의 전신 노출을 가능하게 하는 유일한 치료제”라고 밝혔다.
고경민 리더는 “해당 약제 ‘경구로 복용이 가능한 저분자 물질의 약제’로 기술적 차별점을 가지고 있으며 이를 통해 척수강 내 뿐 아니라 전신에 약제가 분포함에 따라 전신 근육에 약효를 기대할 수 있는 약제이다. 경구형 제제라 약을 복용하면 전신으로 약이 고르게 퍼지고 돌면서 모든 전신의 근육에 약효가 있을 수 있다는 기대감이 있다”라며 “또 저분자(Small molecule) 물질이라 뇌혈관 장벽 통과가 가능한데 이런 약제들을 개발하는 것 자체가 굉장히 어렵기 때문에 기술적 차별화 포인트가 분명히 존재한다”고 강조했다.
박지상 신경과학 사업부 마케팅 파트너는 “시신경척수염은 완치가 어렵고 환자들이 평생 약을 투여해야 하는 질환인 만큼 환자의 복약 편의성을 높이고 또 환자의 순응도를 높일 수 있는 약물들의 개발이 상당히 중요하다. 이런 측면에서 한 달에 한 번 직접 피하주사 형태로 자가 투여가 가능한 시신경척수염치료제는 의료진 및 환자의 기대가 높았다”라고 말했다.
또 “해당 치료제는 두 건의 대규모 임상시험을 통해 단독요법 및 면역억제제와의 병용요법으로 시신경척수염의 재발 방지에 대한 약효와 안전성이 확인됐고, 이를 기반으로 국내 허가 받은 시신경척수염 신약 중 가장 먼저 급여가 적용되며 환자들이 처음으로 허가 약제를 쓸 수 있게 됐다는 점에 큰 의미가 있다”고 말했다.
다른 치료제 실패해야 쓸 수 있는 ‘최초 피하주사형 NMOSD 치료제’
처방량 제한 ‘최초 경구형 SMA 치료제’ 제한된 급여 기준 아쉬워
로슈의 경구형 척수성 근위축증 치료제와 피하주사형 시신경척수염 치료제는 지난해 건강보험 급여가 적용되며 환자의 접근성이 높아졌지만 여전히 제한된, 소극적인 급여기준은 아쉬움이 남는다.
특히 해당 시신경척수염 치료제의 경우 제한된 급여기준으로 실제 혜택 받는 환자는 극소수에 불과하다. 박지상 마케팅 파트너는 “(사트랄리주맙은) 현재 허가 초과 의약품들이 모두 실패하고 난 다음에 쓸 수 있다. 정식 약제로는 유일하게 급여를 받았지만 기준상 3차 이상의 치료제로 사용이 가능한 상황이고, 그러다 보니 현재로서는 소수의 환자, 국내 전체 시신경척수염 환자의 약 5% 정도만 급여 혜택을 받을 것으로 예상된다”고 지적했다.
그는 “일본의 경우 이미 사트랄리주맙의 임상 데이터 근거를 바탕으로 1차 약제로 쓰이고 있다. 우리나라 전체 시신경척수염 환자 수가 약 2천명인데, 일본에서는 약 1천750명의 환자들이 해당 약제를 사용하 것으로 알고 있다”며 “단 한 번의 재발에도 시신경에 영향을 줄 경우 눈이 안 보이거나, 척수에 영향을 주는 경우 휠체어를 타야 할 정도로 상당히 심한 장애를 유발할 수 있어 초기부터 재발을 방지하는 효과적인 약물을 사용하는 것이 가장 중요하다. 때문에 사업부에서도 초기 치료에 사용될 수 있도록 계속해서 노력해 나갈 예정이다”라고 강조했다.
경구형 척수성 근위축증 치료제는 한번 처방에 두 병으로 급여 기준이 제한돼 있어 환자 불편을 야기하고 있다. 김묘진 희귀질환 파트너는 “매일 먹는 약제로 두 병은 금방 소진될 수 있어 환자들이 보다 자주 내원해야 하는 불편함이 남아 있다”며 “경구제의 가장 큰 장점은 편의성인데 오히려 편의성을 저해하는 기준이 적용돼 있다보니 앞으로 환자 불편함을 해소하기 위해 이런 기준들을 개선해 나가야 할 것 같다. 경구형 제 임상시험에서 병 수 제한이 전혀 없었음에도 약제를 관리하는 데 있어서 전혀 문제가 없었기 때문에 정부나 학회와 긴밀하게 연결해서 개선해 나가고자 한다”고 말했다.
이어 “현재 급여 기준상 치료제 간 전환도 자유롭지는 않은 상황이다. 기존 척수강 주사제를 투여하신 환자분들이 경구형 제제로 전환이 1회에 한해 가능하고, 그 외 전환에 대해서는 급여 기준상에 명시되어 있는 바가 없어 환자들이 치료제를 선택하는 데 제한으로 작용을 하고 있다”며 “유연성이 있어야 이 치료제를 선택하는 데 도움을 받을 수 있다. 이런 부분들은 환자들도 많이 말씀 주시고 있는 사항인 만큼 장기적인 관점에서 논의하고 풀어나가야 할 것으로 보고 있다”고 덧붙였다.
온미라 메디컬 파트너는 “시신경척수염은 신경 손상이 비가역적으로 일어나는 질환이기 때문에 한 번 신경이 손상되면 되돌리기가 쉽지 않다. 그래서 재발하면 서서히 악화되는 것이 아니, 한번에 나빠져 완전히 정상으로 돌아가기는 어렵다”며 “시신경척수염 역시 척수성 근위축증처럼 완치라는 개념은 없고, 한 번 재발이 일어나면 되돌릴 수 없는 신경 손상이 일어나기 때문에 재발을 막는 것이 이 질환의 최대 목표라고 할 수 있다”고 말했다.
이어 “그동안은 정식 치료제가 전혀 없던 상황이었다면, 이제는 임상시험을 거쳐 허가 받은 좋은 치료제가 나왔기 때문에 앞으로 어떻게 최적의 치료를 할 수 있을지 함께 고민하고 풀어가야 하는 치료 패러다임 전환기에 있는 것 같다”고 덧붙였다.
로슈는 신경면역질환, 신경퇴행성질환, 신경근육질환 등을 집중 연구영역으로 신경계 영역에서 유망하고 다양한 다수의 포트폴리오를 보유하고 있으며, 본사 차원에서 적극적으로 R&D에 투자하고 있어 앞으로 많은 약물들이 더 다양한 영역에서 나올 것으로 기대되고 있다. 현재 전 세계에서 20개 이상의 후보 약물에 대한 대규모 임상을 진행 중이고, 29개의 임상 개발 프로그램을 진행하고 있다.
고경민 사업부 리드는 “신경과학 사업부를 영문으로 풀면 뉴로사이언스 스쿼드(Neuroscience Squad)다. 여기에 착안해 올해 슬로건을 ‘뉴로(New路): 새로운 길’로 정했다. 지난해 주요 두 제품이 국내에서 급여가 적용돼 다양한 활동들을 시작하는 단계이고 이를 기반으로 팀이 함께 신경과 영역에서 새로운 길을 개척해 나가고 있다. 올해를 시작으로 신경과 영역에서 기반을 단단히 다지고 앞으로 우리 사업부가 학계 및 의료계에서 필요한 역할이 있다면 적극적으로 함께 해결해 나가고자 한다”고 말했다.
또 “로슈가 신경과 영역에서 약을 출시한 것은 1960년대 최초의 불안‧경련‧발작 치료제인 벤조디아제핀을 시작으로 약 60년 이상의 역사가 있다. 2016년 이후 글로벌 포트폴리오를 다변화하는 전략을 적용하면서 신경과학 분야에 대한 연구개발 및 투자를 확대하면 집중하고 있는 영역 중 하나”라며 “아직까지 치료제가 없었다거나 치료제가 있음에도 불구하고 명백한 언맷니즈(미충족 의료요구)가 있었던 영역을 중심으로서 전 세계적인 연구가 많이 이루어지고 있어 새로운 기여를 지속할 수 있지 않을까 생각한다”고 밝혔다.
[인터뷰이]
고경민(신경과학 사업부 리드)= 올해는 급여권에 들어간 제품이 실제로 사용되는 해이기 때문에 굉장히 다양한 활동들을 하게 될 것으로 예상한다. 올해 부서 슬로건인 ‘뉴로(New路): 새로운 길’에 맞춰 앞으로 여러 제품을 매우 긴 시간에 걸쳐 신경과 영역에 선보이고 싶은 바람이 있어 이 분야의 다양한 이해관계자들과 장기간 파트너십을 구축하는 현실적, 실제적인 한 해가 되었으면 좋겠다
박지상(신경과학 사업부 마케팅 파트너)= 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료 신약이 지난해 12월에 급여가 되면서 처음으로 급여 받은 의약품으로 환자와 의사를 만나며 그동안 뿌린 씨앗이 결실을 볼 수 있는 해가 될 것 같다.
김묘진(신경과학 사업부 희귀질환 파트너)= 척수성 근위축증(SMA) 치료제가 지난해 10월, 허가받은 지 약 3년 만에 급여 등재에 성공해 올해는 보다 많은 처방을 통해 환자들이 혜택을 받을 수 있기를 기대하고 있다.
온미라(신경과학 사업부 메디컬 파트너)= 임상데이터와 출시된 제품에 대한 새로운 데이터들을 국내 전문 의료진에 전달‧논의하고, 역으로 국내 환경에 대해서는 어떻게 생각하는지 인사이트를 얻어 팀의 주요 활동에 반영하는 브릿지 역할을 하고 있다. 그동안의 노력을 실제로 환자와 의사가 느낄 수 있었으면 좋겠고, 다양한 질환에 준비 중인 약들이 있어 장기간의 파트너십을 기대하면서 결실을 볼 수 있는 한 해가 됐으면 한다.
