사노피-아벤티스코리아 희귀의약품 ‘젠포자임주’ 허가

식약처, 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증 환자에게 치료 기회 제공

헬스케어입력 :2023/07/25 17:19

식품의약품안전처는 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증 치료에 사용하는 희귀의약품 사노피-아벤티스코리아의 ‘젠포자임주’(올리푸다제알파)를 7월25일 허가했다고 밝혔다.

젠포자임주는 유전자재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 증상을 완화하는 효과가 있다.

산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD, acid sphingomyelinase deficiency)은 산성 스핑고미엘린분해효소의 활성 감소로 비장‧간‧폐‧골수‧림프절 등에 스핑고미엘린이 축적되어 간장과 비장의 비대, 폐질환 등이 나타나는 희귀질환이다.

젠포자임주 작용기전(제공=사노피아벤티스코리아)