한국 제약바이오기업들 국내‧외 임상 활기

국내 제약바이오기업들의 국내외 입상이 활발하게 진행되고 있다. 특히 제약바이오 글로벌 기업들이 경쟁하는 미국 임상도 활발히 진행되고 있어 긍정적 결과를 낼 수 있을지 관심을 모으고 있다.

동아ST, ‘DA-1241’ 美 FDA 2상 3분기 내 개시…2024년 하반기 종료 목표

동아에스티 자회사 뉴로보 파마슈티컬스(NeuroBo Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘NASH(Non-Alcoholic Steatohepatitis, 비알콜성지방간염) 치료제로 개발 중인 ‘DA-1241’의 임상 2상을 승인받았다고 밝혔다.

DA-1241은 GPR119 agonist(작용제) 기전의 First-in-Class 신약으로 전임상에서 NASH 치료제 개발 가능성이 확인됐다. DA-1241 투여 후 간경화, 염증, 섬유화, 지질 대사 및 포도당 조절 등의 개선 효과를 확인했다.

이번 임상은 NASH 환자 86명을 대상으로 16주간 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 비교 방식으로 DA-1241의 효능과 안전성을 확인한다. 뉴로보 파마슈티컬스는 DA-1241 미국 임상 2상을 올해 3분기 내 개시하고, 2024년 하반기에 종료할 계획이다.

NASH는 알코올 섭취와 관계없이 간세포에 중성지방이 축적되는 질환이다. 간 내 염증 및 섬유화를 특징으로, 간경화, 간암, 간부전 등 심각한 간질환을 일으킬 수 있다. 전 세계적으로 유병률은 2~4%, 미국의 경우는 3~5%에 달하지만 개발된 치료제는 없다.

뉴로보 파마슈티컬스는 미국 보스턴에 위치한 나스닥 상장사로 DA-1241과 DA-1726의 글로벌 개발 및 상업화를 담당하는 동아쏘시오그룹의 글로벌 R&D 전진기지다.

비만 및 NASH 치료제로 개발 중인 DA-1726은 올해 하반기에 글로벌 임상 1상 IND를 제출할 예정이다. DA-1726은 GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에 기초 대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소를 유도한다. 전임상에서 세마글루타이드 계열 비만치료제는 식욕억제 효과만 있었지만 DA-1726은 식욕억제뿐 아니라 기초대사량 증가에 기인한 체중 조절 효과를 확인했다.

동아에스티 관계자는 “DA-1241이 미개척 질환인 비알콜성지방간염 최초의 치료제가 될 수 있도록 역량을 집중해 글로벌 임상 2상을 성공적으로 완료해 나가겠다”며 “DA-1241의 임상 2상을 승인받은 만큼 DA-1726의 글로벌 임상 1상 준비에도 박차를 가해 계획된 일정대로 임상 시험을 진행할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

메드팩토, 백토서팁 골육종 임상 본격 돌입…첫 환자 투약 완료

메드팩토는 미국과 한국에서 진행 중인 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상의 첫 환자 투약을 완료했다고 밝혔다. 첫 투약이 완료됨에 따라 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상이 본격 개시됐다.

메드팩토는 지난해 8월 미국 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 또한 올해 2월 한국 식품의약품안전처로부터도 IND를 승인받았다.

임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로 미국과 한국에서 진행된다. 메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.

골육종 대상 백토서팁 단독요법은 이미 미국 식품의약국(FDA)로부터 치료목적 사용(Compassionate use, 동정적 사용) 승인을 받아 백토서팁을 투여한 환자에게서 치료 효과가 확인된 상태라 이번 임상에 대한 기대가 크다.

미국에서 호스피스 치료를 받던 골육종 환자는 치료목적 사용으로 지난해 2월 백토서팁을 단독 투여한 후 13개월째 폐와 뇌 전이 없이 건강한 일상생활을 하고 있다.

이처럼 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들에게 효과가 있는 것으로 알려지면서 국내외에서 병원에서 치료목적 사용 요청이 이어지고 있다고 회사측은 설명했다. 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높아 대표적인 소아 희귀암으로 꼽힌다.

골육종은 한 번의 수술로 종양을 완전히 제거할 수 없어서 꾸준한 항암치료로 뼈에 생긴 암을 모두 제거해야 한다. 특히 항암치료 중에도 폐와 뇌 등으로 전이되는 것이 일반적이고, 전이 환자의 경우 5년 생존율이 20~30% 수준에 불과하다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.

메드팩토 관계자는 “골육종 대상 백토서팁 단독요법의 첫 환자 투여로 임상이 본격적으로 시작된다”면서 “성공적인 임상 진행으로 향후 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 옵션으로 자리매김 될 것”이라고 말했다.

메드팩토의 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD), 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로도 지정받았다.

신라젠, BAL0891 임상1상 한국기관 서울대병원·신촌세브란스병원 계약

신라젠은 유사분열 관문 억제제(MCI)인 ‘BAL0891’의 국내 임상 1상을 진행할 임상 기관 계약 체결을 완료했다고 밝혔다. 임상 기관은 서울대병원과 신촌세브란스병원 두 곳이다.

미국 FDA에 이어 지난 4월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획을 승인받은 BAL0891의 임상 1상을 국내에서는 서울대병원과 신촌세브란스병원에서 진행하게 되며, 이 같은 내용은 미국 국립보건원 임상정보 제공 사이트인 ClinicalTrials.gov에도 업데이트될 예정이다.

회사는 이번 임상을 통해 진행성 고형암이 있는 성인 환자를 대상으로 BAL0891의 안전성, 최대 내약용량, 약력학 평가를 진행하고, 향후 병용요법 및 삼중음성유방암(TNBC), 위암 등 다양한 암종에서의 안전성과 효능 등을 평가할 계획이다.

미국에서는 올해 초부터 BAL0891 임상1상을 진행 중이다. 미국 오리건주 포틀랜드에 있는 오리건 보건과학대학(OHSU) 나이트암연구소에서 첫 환자 등록을 시작으로 메리 크라울리 암연구소, 몬테피오레 의료센터 등에서 임상시험을 진행하고 있으며, 이번 국내 두 기관의 임상 참여로 인해 환자 모집 및 임상 진행이 더욱 순조롭게 진행될 것으로 회사 측은 기대했다.