암젠이 항체기술‧RNA‧단백질 등 활용한 바이오신약을 개발하기 위해 다양한 기업과 연구개발(R&D) 협력 진행하고 있다. 이를 통해 아직까지 치료제가 없는 질환의 미충족 수요 해결에 나선다는 계획이다.
우선 지난 1월11일 ‘아라키스 테라퓨틱스’(이하 아라키스)와 새로운 ‘RNA 분해 저분자 치료제’(small molecule drugs) 개발을 위한 협약을 체결, 각 보유하고 있던 RNA 플랫폼을 통합‧활용할 예정이다.
이 치료제는 핵산분해효소에 가깝게 접근할 수 있도록 유도해 질병을 유발하는 단백질의 RNA를 선택적으로 파괴하는 저분자 형태로 개발을 추진한다. 암젠의 RNA 플랫폼으로는 다중특이적 분자를 식별하고, 이 분자가 질병을 치료하기 위해 광범위한 세포 메커니즘에 개입할 가능성을 제공한다. 아라키스의 rSM 플랫폼은 RNA 표적 저분자 물질을 식별하는 역할을 담당한다. 이러한 협력을 통해 궁극적으로는 새로운 형태의 치료제를 개발하는데에 목적이 있다.
암젠 글로벌 R&D 총괄 부사장인 레이먼드 데샤이에스(Raymond Deshaies) 박사는 “RNA 표적 분해는 신약 발굴과 개발의 경계를 넓히는 흥미로운 분야”라며 “암젠이 보유 중인 유도 근접 전문 지식과 RNA 구조를 예측하고 이에 결합하는 저분자를 식별하는 아라키스의 선도적인 플랫폼을 결합해 질병의 생물학적 메커니즘을 표적으로 하는 다중특이성 분자를 발견하고, 기존 방식으로는 결합 부위가 없어 약물 개발이 어려웠던 단백질을 표적할 수 있는 가능성을 높인다. 이를 통해 약물로 개발할 수 있는 유전체를 크게 확대할 가능성이 있다”고 설명했다.
또 머신러닝 및 인공지능(AI)을 활용한 단백질 기반 치료제 개발사인 ‘제너레이트 바이오메디슨’(이하 제너레이트)과 단백질 치료제 개발을 위한 연구 협약도 맺고, 다중양식(multimodality; 멀티모달리티)을 활용해 5개의 임상 표적에 대한 단백질 치료제를 함께 개발할 예정이다.
제너레이트는 머신러닝과 인공지능을 활용해 새로운 단백질 치료제를 개발하는 혁신기술을 보유하고 있는데 머신러닝 알고리즘의 경우 지난 3년 동안 수억 개의 단백질을 분석, 아미노산 서열, 구조 및 기능을 연결하는 통계 패턴을 찾고 있으며, 수만 개의 새로운 단백질에 대한 학습이 이루어진 상태다. 암젠이 기존에 보유하던 R&D 연구 기술과 더불어 항체, 펩타이드, 효소, 세포 및 유전자치료제를 더욱 빠르게 개발할 수 있게 됐다.
암젠 데이비드 리즈 연구개발 수석 부회장은 “이제 우리는 컴퓨터를 활용한 접근방법으로 생명공학에 대한 지식을 향상시키고, 가장 도전적인 표적을 대상으로 최적의 물질을 디자인할 수 있는 역량을 높일 수 있는 과학의 전환점에 놓여있다”며 “제너레이트가 보유한 통합적인 가상시험(in silico) 디자인과 실험실 역량이 단백질 공학 분야에서 강점을 가진 암젠과 결합해 신약개발에 대한 노력을 가속화하고 최적의 치료효과를 내포한 새로운 단백질 서열을 생성할 수 있을 것”이라고 전망했다.
암젠은 다중특이 약물 개발 시 나타나는 고유의 어려움을 인지하고, 지난 10여년 동안 실험실 연구를 통해 쌓은 대량신속 자동화(high throughput automation) 기술과 컴퓨터 생명공학을 결합시키는 데 투자해왔다. 암젠의 생물의약품 발굴 전문성과 제네레이트의 AI 플랫폼의 결합은 발굴 일정을 단축하고, 예측 가능한 제조가능성 및 임상 행동을 갖는 선도물질을 생성해, 다중특이적 약물 설계를 가능하게 할 것으로 기대되고 있다.
지난 2021년 7월에는 인간 중쇄 항체(Human Heavy-Chain Antibodies)를 활용한 새로운 바이오의약품 전문기업인 ‘테네오바이오’(Teneobio)를 인수했다. 이번 인수를 통해 테네오바이오가 독점적으로 보유하던 ‘이중특이성 및 다중특이성 항체 기술’을 암젠이 보유하게 됐고, 해당 기술을 활용해 주요 치료영역 전반에서 신약 후보 물질을 더욱 빠르고 효율적으로 개발할 수 있을 것으로 보인다.
또 암젠은 이번 인수를 통해 표적 결합체에 대한 간소화된 염기서열 기반 발굴 접근 방식을 가능하게 하는 ‘중쇄 전용 플랫폼’ 기술을 추가하게 됐다. 이를 통해 기존에 보유하고 있던 이중특이성 T세포 결합체(Bispecific T cell Engager, BiTE) 플랫폼과 차별화된 접근법을 제공할 수 있게 됐다.
뿐만 아니라 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 치료를 위한 이중특이성 T세포 관여항체 ‘TNB-585’와 전임상단계에 위치한 항암제 파이프라인도 확보했다. 회사 측은 기존에 보유하고 있던 전립선암 포트폴리오와 연계해 혁신적인 전립선암 치료제 개발에 더욱 박차를 가할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
암젠 데이비드 리즈 연구개발 수석 부회장은 “테네오바이오 인수를 통해 우리의 핵심 치료 영역에서 동종계열 최고의 이중특이성 및 다중특이성 항체 치료제를 출시하기 위한 혁신적인 의약품 개발 역량이 더욱 강화됐다”라며 “테네오바이오의 CD3 관여항체 기술을 활용해 이중특이성 생성 역량을 확대할 수 있을 것이고, 우리의 기술이 질병 및 표적에 따라 T세포 관여항체 영역을 맞춤화 할 수 있을 것으로 기대한다”고 설명했다.
